प्रणालीगत मास्टोसाइटोसिस वाले 32,000 अमेरिकियों की मदद के लिए एफडीए द्वारा स्वीकृत नई दवा अयवाकिट
फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने हाल ही में प्रणालीगत मास्टोसाइटोसिस (एसएम), एक दुर्लभ प्रतिरक्षा और रक्त विकार के इलाज के उद्देश्य से एक नई दवा अयवाकिट को मंजूरी दी है। एसएम इत्र, टमाटर के बीज और यहां तक कि जॉगिंग जैसी रोजमर्रा की चीजों से जानलेवा एलर्जी पैदा कर सकता है। यह अनुमोदन एसएम के साथ अनुमानित 32,000 अमेरिकी वयस्कों के लिए अच्छी खबर है, जो इस कमजोर और जटिल बीमारी से जी रहे हैं।
अयवाकिट के लिए विस्तारित उपयोग
उन्नत एसएम के साथ केवल कुछ हजार रोगियों के इलाज के लिए अयवाकिट को शुरू में 2021 में मंजूरी दी गई थी। इसने अधिकांश रोगियों को लगातार और अप्रत्याशित एलर्जी प्रतिक्रियाओं को रोकने के लिए कोई दवा नहीं छोड़ी। उन्हें एपिपेंस, एंटीहिस्टामाइन और स्टेरॉयड पर निर्भर रहना पड़ता था, जिससे वजन बढ़ सकता है और अवसाद हो सकता है। हालांकि, अयवाकिट अब मध्यम से गंभीर मामलों में एसएम रोगियों की एक विस्तृत श्रृंखला का इलाज कर सकता है। ब्लूप्रिंट मेडिसिन, दवा के पीछे की कंपनी, एसएम के निदान वाले 7,500 रोगियों के लिए इसे बाजार में लाने की योजना बना रही है। दवा 25 मिलीग्राम की गोली के रूप में आती है और इसे रोजाना लेना चाहिए। अयवाकिट की मासिक थोक लागत $37,111 है, जिसे ब्लूप्रिंट विस्तारित उपयोग के साथ बनाए रखने का इरादा रखता है।
अयवकित के लाभ
ब्रिघम और महिला अस्पताल में मास्टोसाइटोसिस सेंटर के निदेशक और दवा के नैदानिक परीक्षण के मुख्य जांचकर्ता डॉ मारियाना कैस्टेल्स ने कहा कि अवाकिट उत्परिवर्तित मस्तूल कोशिकाओं की संख्या को 70 से 80 प्रतिशत तक कम करके काम करता है। मस्त कोशिकाएं, एक प्रकार की श्वेत रक्त कोशिका जो प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया का प्रबंधन करती है, एसएम वाले लोगों में अति सक्रिय होती हैं। वे शरीर के विभिन्न हिस्सों में जमा हो जाते हैं और सूजन को ट्रिगर करते हैं, जिससे गंभीर एलर्जी प्रतिक्रियाएं होती हैं। अयवाकिट इन प्रतिक्रियाओं को रोकने में मदद कर सकता है और एसएम रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में काफी सुधार कर सकता है।
ब्लूप्रिंट के मुख्य कार्यकारी अधिकारी केट हैविलैंड के अनुसार, कंपनी प्रति वर्ष $1.5 बिलियन की चरम बिक्री का अनुमान लगाती है, जिसका अर्थ है कि लक्ष्य बाजार में लगभग 7,500 रोगियों में से आधे प्रतिदिन दवा लेते हैं। एक प्रिस्क्रिप्शन दवा जो बिक्री में $1 बिलियन उत्पन्न करती है, एक ब्लॉकबस्टर मानी जाती है। अयवकित ने पिछले साल बिक्री में $111 मिलियन कमाए।
एसएम मरीजों के लिए जीवन बदलने वाली दवा
अयवाकिट जेसिका टिप जैसे रोगियों के लिए एक जीवन बदलने वाली दवा रही है, जिन्हें असामान्य रूप से खराब एलर्जी प्रतिक्रिया का अनुभव करने के बाद एसएम का निदान किया गया था। अयवाकिट लेने से पहले, टिप को सप्ताह में कम से कम एक बार और कभी-कभी आठ बार खुद को एपिपेन देना पड़ता था। एनाफिलेक्टिक सदमे से पीड़ित होने के डर के कारण वह अंततः अपना घर नहीं छोड़ सकी। हालांकि, हर रात अयवाकिट लेने के बाद, उसे शायद ही कभी एलर्जी की प्रतिक्रिया होती है, उसने तीन महीने में एपिपेन का उपयोग नहीं किया है, और वह अपने घर से बाहर निकलने में सहज महसूस करती है।
Ayvakit की स्वीकृति SM के साथ 32,000 अमेरिकियों के लिए अच्छी खबर है। यह उन्हें जानलेवा एलर्जी प्रतिक्रिया के डर के बिना सामान्य जीवन जीने का मौका देता है। ब्लूप्रिंट मेडिसिन्स ने ऐसी दवाओं का विकास जारी रखने की योजना बनाई है जो कैंसर के कई रूपों का इलाज करने में मदद कर सकती हैं, जिससे वे विलय और अधिग्रहण के लिए एक आकर्षक लक्ष्य बन सकते हैं।
मुख्य कीवर्ड: अयवकित
एलएसआई कीवर्ड: सिस्टमिक मास्टोसाइटोसिस, एलर्जी प्रतिक्रियाएं, ब्लूप्रिंट दवाएं, एफडीए, एपीपेंस